制药巨头辉瑞公司最近宣告与美国湾区生物技术公司Sangamo达成协议了一项总价值最低约5亿4千5百万美元的合作协议用作共同开发后者用作化疗A型血友病的基因疗法SB－525。按照协议，辉瑞公司将再行向Sangamo缴纳7000万美元预付款，而Sangamo将利用这笔资金已完成SB－525的临床I／II期研究以及一些生产管理方面工作。此后，辉瑞公司将全权负责先前的临床研究、生产、商业化工作以及与其有关的其他产品开发。作为报酬，Sangamo公司将取得最低约4亿7千5百万美元的里程碑奖金，其中3亿美元为SB－525成功商业化的里程碑奖金，另有1亿7千5百万美元为研发其他A型血友病基因疗法的里程碑奖金。

此外，Sangamo还将可以取得SB－525上市后的销售分为。未来，Sangamo公司还将之后与辉瑞公司在病毒载体为基础的基因疗法研发方面进行合作。不受此影响，Sangamo公司股价由4．4美元攀升至6．42美元。辉瑞公司负责管理全球研发的主管MikaelDolsten回应，辉瑞公司在过去几年中在基因疗法领域投放了大量财力并创建起了行业领先的重组腺病毒载体平台。

辉瑞公司指出SB－525有潜力沦为化疗A型血友病的领先疗法。Sangamo公司CEOSandyMacrae回应公司期望利用辉瑞公司在该领域非常丰富经验来协助SB－525顺利完成临床研究。SB－525是一种重组腺病毒载体基因疗法，这种疗法将凝血因子VKKK基因输送到患者的肝脏细胞，按照研究人员设想，这种疗法需要协助提高患者血液中凝血因子水平。

有分析人士回应，这一协议有助辉瑞公司在血友病疾病领域追上BioMarin。BioMarin公司最近刚发布了在A型血友病领域的研究结果并正在全力推展其产品BMN270转入临床IIb期研究。

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